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Edición genética avanzada: Innovación para curar enfermedades hereditarias

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Resumen

Investigadores han desarrollado una innovadora técnica de edición genética llamada "edición de puente", que utiliza "genes saltarines" para insertar secuencias de ADN con un 94% de precisión. Este avance podría revolucionar el tratamiento de enfermedades genéticas.

Generado por Inteliegenica Artifical (OpenAI)
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En el horizonte de la ciencia médica se vislumbra un avance significativo: una innovadora técnica de edición genética que podría revolucionar el tratamiento de enfermedades genéticas complejas. Aunque por ahora se ha probado únicamente en bacterias, esta herramienta promete abrir la puerta a modificaciones más precisas y menos riesgosas en el ADN humano.

El sistema, descrito en dos estudios publicados en la prestigiosa revista Nature, utiliza la capacidad de los "genes saltarines" o elementos genéticos transponibles para insertar largas secuencias de ADN en lugares específicos del genoma. Estos elementos, ayudados por enzimas llamadas recombinasas, pueden reprogramarse para crear puentes de ARN que guían la inserción precisa del material genético deseado.

El liderazgo en esta investigación proviene de instituciones académicas y universidades de renombre, incluyendo Berkeley, Stanford (EE UU), y Tokio (Japón). Según los investigadores, este enfoque permite una precisión del 94% en la inserción de genes en bacterias como Escherichia coli, con una eficiencia del 60%.

El profesor Patrick Hsu, del Arc Institute en Palo Alto (EE UU), explica que esta técnica, conocida como "edición de puente", ofrece ventajas significativas sobre los métodos actuales como CRISPR. Mientras CRISPR a menudo requiere reparaciones complejas del ADN celular después de realizar cortes, la "edición de puente" puede realizar la recombinación de ADN sin estos pasos adicionales, potencialmente reduciendo el riesgo de efectos secundarios no deseados.

Lluís Montoliu, investigador del Centro Nacional de Biotecnología del CSIC, señala que esta técnica podría superar las limitaciones de CRISPR en la modificación de regiones extensas del genoma, abriendo nuevas posibilidades terapéuticas para enfermedades genéticas complejas. Sin embargo, subraya que aún existen desafíos, como la eficacia variable y la necesidad de optimización para aplicaciones clínicas futuras, así como la incertidumbre sobre su funcionamiento en células de mamíferos.

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